Одна доза будет стоить 3,5 млн долларов, что делает это лекарство самым дорогим в мире. Напомним, ранее пальма первенства принадлежала препарату "Золгенсма", одна ампула которого оценивается в 2 млн долларов, а применяется он для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией.
Для чего нужен Hemgenix
По данным научного издания Sciencealert, новейшая разработка представляет собой генную терапию для лечения гемофилии B – редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свёртываемости крови. К наиболее серьёзным симптомам этой болезни относятся спонтанные и повторные кровоизлияния в суставы, мышцы и внутренние органы даже принезначительной травме. Гемофилия B чаще встречается у мужчин, нежели у женщин.
Почему так дорого
По данным Sciencealert, анализ экономической эффективности препарата показывает, что это относительно "справедливая" стоимость по сравнению с тем, что достигается лечением – по крайней мере, в США. Как и в случае с препаратом "Золгенсма", в стоимость были заложены многократные исследования, тестирования, специальные технические разработки и открытия учёных. Всё это оценивается в миллиарды долларов. Чтобы разработка окупилась, создатели лекарства и ставят очень высокий ценник. Но по сравнению с тем, что в США исследователи оценивают стоимость пожизненной терапии взрослого пациента с гемофилией в сумму от 21 до 23 миллионов долларов, цена нового препарата не кажется столь высокой.
Помогает ли препарат
Эффективность и безопасность лекарства были проверены в двух исследованиях. В первом из них приняли участие 54 человека – после применения препарата у всех участников повысились уровни активности фактора IX, что снизило потребность в пожизненной терапии. После прохождения генной терапии частота неконтролируемых кровотечений у пациентов снизилась более чем на 50% по сравнению с исходным уровнем.
ТОЛЬКО ФАКТЫ
1. Гемофилию называют также "викторианской" или "царской" болезнью – ею, в частности, страдали британская королева Виктория и сын последнего императора России Николая II цесаревич Алексей.
2. По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), около 50% больных с нарушением свёртываемости крови получают неадекватное лечение или вовсе остаются без медицинской помощи.
3. По данным Европейского консорциума гемофилии, примерно у 30% пациентов с гемофилией развивается ингибитор к препарату. Это означает, что организм отвергает лекарства, оставляя пациента без лечения.
4. У 40% больных гемофилия возникла случайно. Это значит, что заболевание произошло по причине изменения собственных генов.
5. По данным ВОЗ, распространённость патологии в мире составляет 1 случай на 10 тыс. мужского населения, у женщин она встречается ещё реже.