Дженерик "Спинразы" в РФ облегчит жизнь пациентов со спинальной мышечной атрофией

Отечественный аналог будет называться "Лантесенс". Действующее вещество такое же, как и в оригинальной "Спинразе", — нусинерсен. 

Выпуском препарата займётся российская биотехнологическая компания "Генериум". Во время пандемии она была одним из крупнейших производителей вакцины "Спутник V", а сейчас ей первой в мире удалось создать дженерик "Спинразы".

— С технологической точки зрения это первый в России полный цикл производства препарата из группы терапевтических олигонуклеотидов, включая синтез субстанции, — рассказал Metro вице-президент компании по внедрению новых медицинских технологий Дмитрий Кудлай. — Уверен, наши усилия позволят снизить конечную стоимость препарата и сделать его доступным для большего числа пациентов. 

Сейчас "Спинраза", выпускаемая американской Biogen, стоит более 5 млн рублей за флакон. В первый год лечения пациенту необходимо 6 инъекций, далее — по 3 в год пожизненно.

В 2019 году "Спинразу" зарегистрировали в России. Причём препарат вошёл в перечень жизненно необходимых лекарственных средств. Казалось бы, теперь каждый тяжелобольной ребёнок (их ласково называют "смайликами") может бесплатно получить лекарство. Однако из-за дефицита средств в бюджетах регионов местные Минздравы сопротивлялись этому как могли. Часто родителям больных детей приходилось не только обивать пороги чиновничьих кабинетов, но и обращаться в суд. Но даже выигранное дело не гарантировало получение препарата, поэтому деньги, как обычно, собирали в Интернете. 

Отечественный дженерик, вероятно, сможет изменить ситуацию. По мнению директора по развитию аналитической компании RNC Pharma Николая Беспалова, появление российского препарата от СМА — это серьёзный прорыв в отечественной фармакологии.

— Российские разработчики подтвердили свои технические и научные возможности в отношении производства очень сложных и технологичных продуктов. Если удастся решить юридические вопросы с введением дженерика на рынок, это кардинально улучшит ситуацию с лекарственным обеспечением пациентов со СМА не только в нашей стране, но и в ряде регионов мира.

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое происходит в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве либо не вырабатывается вовсе. 

Диагноз СМА звучит как приговор. Тяжелейшие нарушения приводят к тому, что люди лишаются возможности сидеть, стоять, двигаться, глотать и даже дышать при полном сохранении интеллекта. Лечить такую патологию необходимо в детстве, но и в более зрелом возрасте при правильно подобранной терапии развитие болезни можно остановить.

Читайте также: Стоматолог рассказала об опасностях, скрывающихся за модными стоматологическими причудами